Una nuova speranza per i diabetici di tipo 1: il trattamento con cellule staminali
La diabete di tipo 1 è una condizione cronica che richiede una gestione costante e attenta dei livelli di zucchero nel sangue. Recentemente, un trattamento innovativo con cellule staminali ha permesso a una giovane donna di interrompere l’uso di insulina, aprendo nuove prospettive per il futuro della cura di questa malattia.
Il contesto della diabete di tipo 1
La natura autoimmune della malattia
La diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario, che normalmente protegge il corpo da agenti patogeni, attacca erroneamente le cellule del pancreas che producono insulina. L’insulina è un ormone essenziale per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Senza una quantità adeguata di insulina, il glucosio non può essere correttamente utilizzato dalle cellule del corpo, portando a livelli di zucchero nel sangue pericolosamente alti o bassi. Questo squilibrio può causare danni a vari organi e tessuti nel tempo e può portare a condizioni acute e potenzialmente letali come la chetoacidosi diabetica.
La gestione quotidiana della malattia
Per i diabetici di tipo 1, la gestione della malattia è un impegno costante. Devono monitorare attentamente i loro livelli di zucchero nel sangue e somministrarsi insulina in base alla quantità di cibo consumato e al livello di attività fisica. Questo processo è stato descritto come un “lavoro a tempo pieno, 24 ore su 24, 7 giorni su 7”. Sebbene tecnologie moderne come i monitor continui del glucosio, le pompe per insulina e i pancreas artificiali abbiano rivoluzionato la gestione della malattia, non sono sempre accessibili a tutti e il costo dell’insulina può essere proibitivo.
Il trattamento innovativo con cellule staminali
Il caso della paziente di Tianjin
Un recente rapporto ha descritto il caso di una donna di 25 anni di Tianjin, in Cina, che è stata in grado di interrompere l’uso di insulina dopo un trattamento innovativo con cellule staminali. La paziente, che ha preferito rimanere anonima, è stata la prima persona al mondo con diabete di tipo 1 a ricevere un trapianto di cellule staminali estratte dal proprio corpo, con l’obiettivo di sostituire le cellule pancreatiche specializzate chiamate cellule delle isole di Langerhans. La storia medica della donna era complessa; aveva già subito due trapianti di fegato e un trapianto di pancreas, che però non avevano avuto successo. A causa dei trapianti di fegato, era sotto trattamento con farmaci immunosoppressori.
Il processo di trattamento
Nel 2020, i medici hanno prelevato le cellule staminali della paziente e le hanno riprogrammate utilizzando un processo chimico relativamente nuovo. Questo ha portato alla creazione di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), che hanno il potenziale di svilupparsi in qualsiasi tipo di tessuto umano. In questo caso, i ricercatori hanno indirizzato le cellule a svilupparsi in gruppi di cellule delle isole di Langerhans. Dopo aver testato la sicurezza delle cellule in modelli animali, il trapianto della paziente è stato eseguito nel 2023. L’intervento, durato circa 30 minuti, ha comportato l’iniezione di 1,5 milioni di cellule nei muscoli addominali della paziente, dove potevano essere facilmente monitorate tramite scansioni.
I risultati del trattamento
Solo due mesi e mezzo dopo l’intervento, il corpo della paziente produceva abbastanza insulina da non dover più iniettarsi supplementi. Il rapporto clinico ha seguito la paziente per un anno dopo il trapianto, durante il quale ha continuato a gestire i suoi livelli di zucchero nel sangue senza bisogno di insulina supplementare e senza pericolosi picchi o cali. Il ricercatore di diabete Daisuke Yabe dell’Università di Kyoto, non coinvolto nello studio, ha descritto i risultati come “straordinari” e ha aggiunto: “Se questo è applicabile ad altri pazienti, sarà meraviglioso”.
Prospettive future e domande aperte
Altri casi di successo
Questo caso è il primo a utilizzare le cellule staminali del paziente stesso, ma risultati positivi simili sono stati osservati in piccoli studi che utilizzano cellule staminali embrionali. Il Washington Post ha recentemente riportato il caso di Amanda Smith, un’infermiera canadese di 35 anni, che ha anche smesso di prendere insulina. Smith faceva parte di uno studio su 12 pazienti, di cui 11 sono riusciti a ridurre drasticamente o a interrompere del tutto l’uso di insulina.
Durata degli effetti
Una delle domande ancora aperte riguarda la durata di questi effetti. La reazione autoimmune sottostante che causa il danno al pancreas potrebbe riattivarsi e iniziare ad attaccare le cellule donatrici. Il caso della donna di Tianjin è interessante in questo contesto, poiché era già sotto trattamento con immunosoppressori; ulteriori studi esploreranno se questo tipo di trattamento è necessario in generale. Per gli 8,4 milioni di persone nel mondo affette da diabete di tipo 1, l’assunzione di insulina è una necessità quotidiana. La speranza con questi trattamenti con cellule staminali è che, invece di questo regime giornaliero, un giorno si possa affrontare il problema alla radice. Per Smith, il trial è stato trasformativo, come ha raccontato al Washington Post: “Non ti rendevi conto di quanto della tua vita occupasse – fino a quando non occupa più nulla, ora”. Il rapporto del caso è stato pubblicato sulla rivista Cell.
